Nature:中国即将开展多项人类胚胎干细胞试验 易科学前沿

Nature:中国即将开展多项人类胚胎干细胞试验

原文以Trials of embryonic stem cells to launch in China为标题

发布在2017年5月31日的《自然》新闻上

原文作者:David Cyranoski


有关视力减退和帕金森症疗法的研究将会成为按照中国干细胞研究新规开展的首批试验。


在未来的几个月里,一群来自中国郑州市的医生将正式展开试验。他们将在帕金森症患者的头骨上小心地钻孔,将400万个源自人类胚胎干细胞的未成熟神经元注射进他们的脑中,然后缝合好这些病人,让他们回家等待结果。


中国前领导人邓小平曾罹患帕金森症,这一疾病是中国研究者试验的胚胎干细胞疗法所针对的首批目标之一。

Jason Lee/Reuters


这标志着中国首个使用人类胚胎干细胞的临床试验的开始,也是全球首个试图使用受精胚胎干细胞治疗帕金森症的试验。与此同时,另一支来自郑州的团队将会试验使用胚胎干细胞来治疗老年性黄斑变性导致的视力减退。


这些试验也是中国2015年出台新规后的首批胚胎干细胞临床试验,制定这些规定是为了确保干细胞临床使用的伦理性和安全性。此前,中国并没有明确的监管框架,许多公司便钻空销售起了未经证实的干细胞疗法。 


“这将是中国科研的一个重要的新方向,”中国军事医学科学院野战输血研究所的干细胞研究者裴雪涛表示。他也是批准这些试验的中央政府委员会成员之一。然而,其它帕金森症研究者却担心这些试验可能会误入歧途。


以上两项试验都将在河南省郑州大学第一附属医院开展。在第一项试验中,医生将向帕金森症患者的脑中注射衍生自胚胎干细胞的神经前体细胞。此前唯一一个使用胚胎干细胞治疗帕金森症的临床试验是于去年在澳大利亚开展的,在这项试验中,被试者得到的是单性繁殖胚胎(在实验室中被刺激开始胚胎发育的未受精卵子)的干细胞。


在郑州大学第一附属医院开展的另一项试验中,医生将会把胚胎干细胞衍生的视网膜细胞移植到老年性黄斑变性患者的眼睛中。这支团队采用的步骤与美国和韩国的研究者在先前的胚胎干细胞试验中使用的流程类似。


中国科学院动物研究所的干细胞专家周琪将会领导这两项研究。在帕金森症试验中,他的团队评估了数百位候选人,截至目前,他们共选出了十位与细胞库中的胚胎干细胞匹配最好的患者,以减小患者排斥细胞的风险。


根据2015年的干细胞监管新规,计划开展干细胞临床研究的医院必须使用政府认证的胚胎干细胞系,并通过医院审批流程批准。周琪说,他的团队在帕金森症猴模型中开展了四年的研究,并达到了政府的要求。 


帕金森症是脑细胞分泌多巴胺不足造成的。周琪的团队将诱导胚胎干细胞发育为神经前体细胞,然后将这些细胞注射进纹状体——一个与帕金森症相关的大脑核心区域。


周琪表说,他们对15只猴子进行了试验(结果尚未发表),一开始,他们并没有观察到运动方面的改观。但在第一年年末,团队检查了半数实验动物的的大脑,发现干细胞转化成了释放多巴胺的细胞。他说,在后来的几年中,其它猴子也出现了50%的改善。“我们有支持疗法有效性的全部成像、行为和分子数据,”他说。他们正准备发表这一结果,但周琪表示他们希望收集满五年的动物数据。 


成熟性因人担忧

Jeanne Loring是美国斯克里普斯研究所的干细胞生物学家,她也计划开展针对帕金森症的干细胞试验。她担心的是,澳大利亚和中国的试验中使用的是神经前体细胞,而不是已经完全定向为多巴胺生产细胞的胚胎干细胞衍生细胞。Loring说,前体细胞可能会转化为其他类型的神经元,也有可能在分裂过程中积累危险的变异。“不知道这些细胞会变成什么让人感到担忧。”


但周琪和澳大利亚团队认为自己的选择没有问题。国际干细胞公司(ISCO)的首席科学官Russell Kern表示,在临床前研究中,97%的前体细胞都成为了多巴胺生产细胞。ISCO也是澳大利亚试验的干细胞提供者和管理者。


美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心的干细胞生物学家Lorenz Studer表示,使用前体细胞的依据“并不强”。Studer已经花费数年时间来表征这些神经元,为他自己计划开展的临床试验做准备。“我还没有读到过任何有关这一方法的同行评议临床前数据,因此,我感到有点惊讶和担忧,”他说。


Studer和Loring的团队都是一个协调帕金森症干细胞疗法研究的国际合作组的成员。在未来两年中,这个合作组中的五支团队计划用完全定向为多巴胺生产细胞的细胞来开展试验。 


瑞典隆德大学的再生神经生物学家Malin Parmar是其中一支团队的领导人,他表示,合作组中的团队“正在迅速向临床试验阶段迈进,在未来几年中,这一领域将会出现激动人心的发展。”

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