「渐冻人症」只有 2 种药可用?AI 或将带来转机【易科学】

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在清醒的状态下,看着自己被“冻”住,不能动,不能说话,不能吞咽,直到不能呼吸。

这是渐冻人症,又称肌萎缩性侧索硬化 (ALS) 或者说运动神经元病的的发病症状,被人们熟知的当代最著名的理论物理学家、科学巨匠霍金就是位“渐冻人”,毛泽东晚年时也患有该病。

目前,渐冻人症尚无治愈的方法,合适的药物治疗是目前缓解“渐冻人症”病情进展的唯一有效手段。美国 FDA 仅批准了两类延缓 ALS 恶化的药物:一种 1995 年获得批准;另一种今年才获批准。与此相对的是,全球范围内每年有 14 万病人被诊断为 ALS。而传统的药物开发平均要耗费数十年时间、耗资 60 多亿人民币,人工智能或许能为这一情况带来转机。

“很多医生将这种疾病视为医学领域最严重的疾病,对药物的需求是巨大的。” 谢菲尔德翻译神经科学研究所的理查德·米德(Richard Mead)说道,目前,他的研究项目是已经广泛应用了人工智能技术。

这种软件系统运行在强大的电脑上——它像一名永不疲倦并且永不分心的高级研究员那样工作。它们分析化学、生物和医学等的巨型数据库和大量的论文,速度远超过人类,寻找新的生物学靶点和潜在的药物。

近日,在谢菲尔德研究所中的一项临床前试验中,AI 机器筛选出的一种候选化合物呈现出好的效果——能有效预防运动神经细胞死亡和延缓疾病恶化。理查德·米德打算在今年 12 月的医学会议上展示这项工作,目前正在计划下一步的临床试验。

在英国,探索 AI 开发 ALS 新型药物的不仅这一家。去年 12 月,巴罗神经科学研究所通过使用 IBM Watson 发现了 5 个与 ALS 相关的基因,如果没有这种机器,研究人员估计这项发现将会耗费几年的时间而不是几个月。

这对于 ALS 患者是个天大的好消息,这意味这他们可能接受更好的治疗。如果研究人员能提供新型药物,这无疑意味着 AI 在药物开发领域应用有成功的可能性,这也将照亮这个领域的创业公司的前景。

这些公司持有的观点是:AI 将不会取代科学家或临床医生,但是他们应该应用新技术,能以比之前快十几倍的速度发现新药,还帮他们节约时间和资金。

目前,理查德·米德正与 BenevolentAI 合作,后者是英国众多“独角兽”之一——其市值超过 10 亿美元。这个领域的其他公司包括苏格兰的 Exscientia 和美国的 Berg、 Numerate, twoXAR, Atomwise 和 InSilico Medicine,据悉,InSilico Medicine 近日发布了一款专门针对 ALS 药物开发的开发平台。

“本质上,我们正在做的事情就是发现(靶点与药效之间)新的关系,找到治疗疾病的新靶点”GSK 前“药物猎人”Jackie Hunter 说道,现在他是 Benevolent 药物业务部负责人。传统的药物开发依旧是一场“击中或打偏”的游戏,Hunter 认为在中期或晚期临床试验中,试验化合物中 50% 的失败率是不可持续的,亟待 AI 技术改善。

BenevolentAI 公司的一项临床 2 期试验将会评估此前强生公司临床试验中被淘汰的化合物,这次将评估这些化合物治疗帕金森氏病白天昏昏欲睡症状的效果。像 GSK、赛诺菲和默克这样的大型制药公司,通过与创业公司合作,如今也在探索 AI 在药物开发领域的应用。

鉴于 21 世纪初的“高通量筛选技术”遇冷,他们对这一波 AI 浪潮的态度相对保守,但是 AI 不断学习的能力意味着它与上次可能有所不同。CPR 资产管理基金经理 Vafa Ahmadi 认为,它是一项潜在的游戏规则破坏者。“AI 技术会加快我们产生好的目标分子的速度,它可能会与生产力产生巨大的影响,而这反过来会导致制药行业股票的大幅波动。”

觊觎这快蛋糕的不仅有制药企业和初创公司,包括微软、IBM 和 Google 的母公司 Alphabet 在内的科技巨头也成立了生命科学部门以探索药物开发。

目前,BenevolentAI 公司已经有大量基于 AI 技术开发 ALS 和其他疑难杂症药物的实践经验了,下一步可能成为 AI 技术用于新药开发的测试平台,这种平台在其他高科技领域早已建成了,比如自动驾驶领域。“我们想要是告诉人们,在疑难杂症领域,我们也能提供药物开发服务,我认为如果在药物开发环节能做到,在任何其他领域我们也能发挥 AI 的魔力。”

来源:雷锋网

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