Cell Stem Cell:肌肉萎缩症即将被终结!【易科学前沿】

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研究人员发现了一项可以克服目前干细胞治疗障碍的新技术。

图片来源:Cell Stem Cell

一个由UBC研究人员一起创造的药物也许可以克服干细胞治疗面临的主要挑战之一——干细胞可能会太早及太快分化变成特定的组织细胞。如果这个药物可以像在实验室小鼠身上那样发挥作用的话,也许将使干细胞疗法更接近现实。

UBC和斯坦福大学的研究人员对于使用干细胞辅助肌肉组织再生治疗肌肉萎缩症很感兴趣,肌肉萎缩症是一种遗传疾病,病人肌肉会随时间而受损变弱。干细胞具有分化产生组成人体特定组织的新细胞,因此具有治愈这类疾病的潜力。理论上,干细胞可以产生新组织替代受损的组织。

但是科学家们却鲜有成功,尤其是对于肌肉,因为干细胞一旦从实验室培养皿中分离出来就开始分化,不再是干细胞。就肌肉萎缩症而言,肌肉干细胞会停止分裂、分化形成肌纤维,而肌纤维的移植效果并不好。

“干细胞就像面粉一样,它们可以形成任何事物,但是一旦成型,就不再是面粉。”UBC医学遗传学教授、生物医学研究中心、生物医学工程学院教授、该研究通讯作者Fabio Rossi博士说道。“问题在于所有的干细胞都会变为‘面包’,但我们希望它们维持面粉的状态,这样它们就可以不断复制创造足够的可以用于移植并有效再生组织的细胞。”

研究人员发现一个叫做Setd7的蛋白在控制干细胞生长以及分化为肌纤维过程中发挥关键作用。通过一个药物,他们可以抑制Setd7蛋白,防止干细胞分化,这样干细胞就会不断分裂。随后他们将干细胞移植到肌肉萎缩症小鼠模型的后腿上,发现这些细胞与肌肉很好地融合在一起,再生组织并提高了肌肉的强度。

“这项发现揭示了一种增强肌肉干细胞治疗效果的新方法,这种方法允许这些细胞在移植到受损组织后促进组织再生并改善肌肉功能。”研究第一作者、UBC博士后研究员、STEMCELL科技资深科学家Robert Judson说道。

肌肉萎缩症是一种罕见的退行性遗传疾病,会导致肌肉随时间延长而退化。这种疾病最常见的类型在男性中的发病率约为1/5000,严重缩短了生存期。而目前为止没有可以治疗肌肉萎缩症的方法。

参考资料:Robert N. Judson et al.Inhibition of Methyltransferase Setd7 Allows the In Vitro Expansion of Myogenic Stem Cells with Improved Therapeutic Potential.Cell Stem Cell https://doi.org/10.1016/j.stem.2017.12.010

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